ALN-VSP的原理

ALN-VSP的原理

如果DNA对蛋白质来说是远景，那RNA就是纽带。它可促使DNA基因单链复制，这被称作信使RNA（mRNA），它会传递信息给细胞产生蛋白质。1998年，科学家发现了RNAi，这是一种原始生物用来检测和摧毁病毒的双链RNA和任何携带病毒的mRNA的机制。（尽管包括人类在内的所有的脊椎动物，一直使用RNAi来调节mRNA活动），哺乳动物的免疫系统和RNAi抗病毒作用无关，但研究人员已经发现，将一小部分双链RNA片段引入细胞也许可以触发这一古老机制，并选择性的停止特定蛋白质的产生。

上述的这种能力使RNAi具有一种针对包括癌症在内的许多疾病的潜在修复能力，而这些疾病常常是由病变细胞产生过量的日常蛋白质所致。这一理论中，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。例如，ALN-VSP是由合成双链RNA组成，设计出来与肿瘤中用于编码两种蛋白质的mRNA相匹配：血管内皮生长因子（VEGF），其肿瘤过度增殖会帮助新血管的生长；纺锤体驱动蛋白（KSP），可引起快速细胞分裂。研究人员将合成RNA注入肝细胞内，体内的RNAi系统便会杀死合成RNA以及任何与之匹配的与肿瘤生长相关的信使RNA。阻止编码肝脏中仅通过癌细胞产生蛋白质的信使RNA，肿瘤便相继停止生长。